Lo scorso dicembre è entrata in vigore la legge n.175/201, nota come Testo Unico per la cura delle malattie rare. Si tratta della prima legge dedicata unicamente alle malattie rare, volta a organizzare in maniera ordinata e completa questo ambito, che interessa circa 2 milioni di persone in Italia. Il Testo, composto da 12 articoli, prevede tra le varie cose la creazione di un fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare (art.6), e definisce le funzioni del Centro nazionale per le malattie rare, che deve svolgere attività di ricerca, consulenza e documentazione sulle malattie rare e i farmaci orfani finalizzata alla prevenzione, trattamento e sorveglianza delle stesse (art.7).

Inoltre, l’articolo 8 prevede l’istituzione presso il Ministero della salute del Comitato nazionale per le malattie rare, mentre l‘articolo 9 prevede che ogni tre anni venga approvato il Piano nazionale per le malattie rare.

Per risultare pienamente effettiva, la legge ha bisogno dell’approvazione di una serie di decreti da parte del Governo e delle regioni. Tramite un Decreto del Ministero della Salute deve essere istituito il Comitato Nazionale per le Malattie Rare. Inoltre, deve essere istituito il Fondo di Solidarietà per le persone affette da malattie rare, con un Decreto del Ministero del Lavoro insieme al Ministero della Salute e al MEF.

Cosa più importante, servirà anche un Regolamento del Ministero della Salute, di concerto con il Ministero dell’Università e Ricerca, per stabilire i meccanismi di funzionamento degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nello sviluppo di protocolli terapeutici sulle malattie rare o alla produzione dei farmaci orfani. Tutti questi decreti attuativi dovrebbero essere approvati entro la fine del 2022.